TI-168 (A형 혈우병)

A형 혈우병(Hemophilia A, HA)은 몸 속 혈액응고인자 중 제 8인자(factor VIII, FVIII) 결핍으로 발생하는 질환으로써 출혈 시 혈액이 응고되지 않는 유전 질환입니다. 현재 A형 혈우병에 대한 주된 치료법은 유전자 재조합 FVIII 단백질을 환자에 투여하는 응고인자 보충 요법(replacement therapy) 입니다. 하지만 보충 요법을 받은 혈우병 환자의 약 20-30%에게서 FVIII 단백질의 효과를 떨어뜨리는 항체(FVIII 저해제 또는 anti-FVIII 항체)가 형성되어 더 이상 치료효과를 보이지 않는 경우가 있습니다. 이에 유일한 치료법으로써 면역관용 유도요법(Immune Tolerance Induction Therapy)이 있으나 연간 치료비가 환자 한 명당 평균 10억에 이를 뿐만 아니라 실패율도 30%에 육박하여 대체 치료제가 시급한 상황입니다.

조절T세포(Treg) 치료제는 자가면역질환이나 원치 않는 항체(예: FVIII 저해제 또는 항약물 항체)를 형성하는 질환에 이상적인 치료법으로 현재 각광을 받고 있는 분야입니다. 그러나, 질환 맞춤형 면역세포 치료제는 목적에 부합하는 세포의 대량생산이 어렵다는 기술적인 난관으로 인해 개발이 지연되어 왔습니다.  

테라이뮨의 치료법

테라이뮨은 회사의 고유 지적 재산권인 조절 T세포 증식법(TREGableTM)을 적용하여 FVIII특이적 T세포 수용체를 가지는 조절T세포를 개발하였습니다(FVIIITCR-Treg). 이를 활용하여 A형 혈우병 동물모델에서 체내에 형성된 FVIII 항체의 성공적인 억제결과를 확인하였습니다. 현재 테라이뮨은 질환 맞춤형 조절 T세포치료제를 이용한 세계에서 첫 임상시험을 수행하기 위한 개발에 박차를 가하고 있습니다.